AI制药需要落地和产出

走进英矽智能位于苏州工业园区的“全球首个由人工智能辅助决策的全自动化机器人实验室”，可以看到一个个机械臂正在有序执行不同任务。整个实验室由6个自动化工作站组成，分别承担生物学验证不同的工序。工作站之间通过传送带或自动导向车连接，成为一个在人工智能平台操控下的全自动化智能整体。

“传统的新药研发依靠人的知识、经验，达到巅峰后很难再突破。对于AI而言，随着数据量增加其进步甚至无上限。我们构建干湿闭环实验室，打造自己的数据工厂。同时，实验室可以帮助完成生物学验证，提高新药研发效率。”英矽智能联合首席执行官、首席科学官任峰日前在接受中国证券报记者专访时表示。

寻求资本化

英矽智能是全球AI制药领域的领跑者，2014年由科学家Alex Zhavoronkov创立。公司采用双CEO架构，并结合人工智能算法与机器人自动化技术，赋能早期药物研发流程。今年3月27日，英矽智能向港交所更新IPO招股书，继续寻求资本化道路。

“2021年，我加入英矽智能。在此之前的14年时间里，我一直从事传统小分子创新药研发工作。”任峰回忆，传统制药面临瓶颈，研发投入越来越高，研发周期越来越长，研发成果却越来越少。“平均每款药物上市需要10年至15年的研发周期，投入20亿美元以上的研发资金，且投资回报率非常低。统计数据显示，创新药的投资回报率小于2%。因此，亟需通过颠覆性技术，改变传统创新药的研发模式。”

“2020年一次偶然的机会，英矽智能创始人兼首席执行官Alex邀请我成为公司的顾问，这段特殊的经历让我看到了新的可能性——利用人工智能算法高效而系统性地帮助研发人员找到创新靶点和创新的小分子药物。因此，我决定加入英矽智能。”任峰表示，人工智能追求速度和效率，药物研发追求稳步推进，这两者之间有时会有矛盾。为了把两者完美结合起来，任峰以首席科学官的身份加入公司并与Alex磨合一段时间后，被任命为联合首席执行官。英矽智能转型成为AI和制药齐头并进的公司。

任峰认为，相比传统药物研发，AI制药具有明显的降本增效作用。通过AI支撑，可以减少试错成本。统计数据显示，从靶点发现到临床前候选化合物的生成，AI制药相比传统研发方式可以节省40%-60%的时间，降低40%-60%的成本，大大提高研发效率。同时，通过AI赋能可以实现更多原创性研究。

以公司特发性肺纤维化候选药物“INS018_055”为例，任峰表示，这是由AI发现新靶点、设计全新分子结构并进入临床的候选药物，也是中国首个进入临床阶段的人工智能药物，正在中国和美国同步开展Ⅱ期临床试验。日前，该药物的中国2a期临床试验已完成所有患者入组，有望于年内披露部分试验结果和数据。

任峰称，该药从早期的靶点发现，到临床前候选化合物的确定只用了18个月时间，研发投入260万美元。据文献报道，传统药物研发完成这一过程，需要花费4年半时间，研发投入需要几千万到上亿美元。

提高研发效率

英矽智能开发了独具特色的生成式人工智能算法，构建了人工智能药物发现平台Pharma.AI。该平台覆盖生物学、化学和临床医学三大板块，可赋能高效识别靶点，生成具有特定属性分子结构的候选化合物，大幅提高研发效率。

“我们的人工智能团队对Pharma.AI持续开发迭代，每3个月更新一次数据，每6个月进行算法迭代，”任峰介绍，目前全球前20大制药公司中有11家授权引进了英矽智能的人工智能药物研发平台Pharma.AI。

在平台的赋能下，英矽智能研发管线数量及进度都跻身全球第一梯队。2021年以来，英矽智能在研药物中有18个项目提名临床前候选化合物，覆盖癌症、纤维化、自免和抗衰老等领域，包括多个潜在全球首创和同类最佳候选药物，其中7个AI辅助开发和设计的候选药物获得临床试验批件。

2022年底，英矽智能发布“全球首个由AI辅助决策的自动化实验室”。该实验室可一周工作7天，每天24小时不停运转并产生大量数据。“实验室将人工智能与自动化、机器人和生物学能力深度融合，聚焦靶点发现、化合物筛选、个性化药物开发和转化医学研究等领域，全面提高药物研发效率。”

“单独一个工作站实现自动化并不难，而六个工作站仅通过机器人连接起来难度很大。同时，该实验室具有高通量的特点，可以产生大量数据，这对AI制药公司来说十分重要。”任峰表示，公司通过实验室研究发现了治疗肝癌的新靶点，目前还在验证中。同时，实验室产生的信息和数据，可以帮助公司将化合物与基因改变联系起来，找到药物更深层次的作用机制。

开发商业模式

“尽管全球AI赋能在研药物已超100款，但总体来说，目前AI制药还处在相对早期发展阶段，多集中在临床Ⅰ期阶段，尚无AI发现药物获批上市。”在任峰看来，除了要完成全流程验证，AI制药还需开发适合自身的商业模式，实现自我造血。这是整个行业面临的共同挑战。

当前，AI制药公司的商业模式可以分为四大类:一是AI软件公司，将软件进行对外授权，但这类公司能够实现的营收有限；二是AI公司利用自身技术自主研发药物，这种模式需要等待较长的验证周期；三是AI+CR0模式，AI制药公司类似于合同研发外包组织，通过AI技术赋能向药企客户提供不同阶段的相关服务；四是管线对外授权模式，AI药物研发到一定阶段后，通过对外授权实现较高的营收回报。任峰坦言，“从我们的探索经验看，管线对外授权将是公司实现自我造血较为重要的商业模式。”

2023年，英矽智能先后与纳斯达克上市公司Exelixis和意大利药企美纳里尼达成管线对外授权，前一项合作英矽智能获得8000万美元首付款，后一项合作涉及总金额超过5亿美元。得益于管线对外授权，英矽智能营业收入由2021年的470万美元，跃升至2023年超过5000万美元，年均复合增长率约为230%。

“AI制药需要落地和产出。”任峰表示，英矽智能正在推进多个自研管线的临床进度，以期完成端到端全流程验证，并最终实现AI药物获批上市。同时，在与业界的合作中，英矽智能始终以结果为导向，积极推进AI药物的研发里程碑。近期，英矽智能与复星医药的合作取得多个进展。

展望未来，任峰称，希望公司进一步拓展自身AI平台能力，除了聚焦生物医药行业，在绿色化学、农业等方面也拓展更多应用。